近期《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号）正式落地施行，作为生物医疗、细胞治疗、基因治疗、再生医学等领域的核心法规文件，它明确了新技术从临床研究到落地应用的全流程规则、主体责任与准入要求。 本文围绕条例核心条款，对技术定义、研究范围、实施主体、备案流程、临床转化审批等重点内容进行归纳汇总，供各位同仁学习、参考与使用。1.概念
生物医学新技术是指对健康状态做出判断或者预防治疗疾病、促进健康为目的，运用生物学原理，作用于人体细胞、分子水平，在我国境内尚未应用于临床的医学专业手段和措施。
2.责任归属
国务院卫生健康部门负责全国生物医学新技术临床研究和临床转化应用监督管理工作。
县级以上地方人民政府卫生健康部门负责本行政区域的生物医学新技术临床研究和临床转化应用监督管理工作。
县级以上人民政府其他有关部门在各自职责范围内负责与生物医学新技术临床研究和临床转化应用有关的监督管理工作。
3.生物医学新技术研究，具体指的是什么？
生物医学新技术研究是指以下列方式进行生物医学新技术试验，以判断其安全性、有效性，明确其适用范围、操作流程、技术要点等的活动：
（1）直接对人体进行操作的；
（2）对离体的细胞、组织、器官等进行操作，后植入或输入人体的；
（3）对人的生殖细胞、合子、胚胎进行操作，后植入人体使其发育的；
（4）国务院卫生健康部门规定的其他方式。
国家卫健委于2026年4月30日发布的《生物医学新技术与药品、医疗器械界定指导原则（暂行）》附件《生物医学新技术临床研究备案指导清单》（第1版）对生物医学新技术研究进行了范围界定，具体如下：
分类 | 技术名称 | 技术内容 |
一、基因治疗新产品 | 1.病毒载体基因治疗新技术 | 病毒载体基因治疗新技术是以腺相关病毒等为载体，以体内治疗方式将核酸（如DNA、RNA、小核酸等）导入靶细胞，主要借助基因替代、基因增补、基因沉默或基因编辑等手段，通过补充、干扰或调节目标蛋白表达的一种新技术。 |
2.非病毒载体基因治疗新技术 | 非病毒载体基因治疗新技术是指利用脂质纳米颗粒（LNP）等非病毒载体，以体内治疗方式将核酸（如DNA、RNA、小核酸等）或核酸—蛋白复合物递送至靶细胞，主要借助基因替代、基因增补、基因沉默或基因编辑等手段，通过补充、干扰或调节目标蛋白表达的一种新技术。 |
3.类病毒载体基因治疗新技术 | 类病毒载体基因治疗新技术是指利用病毒样颗粒等经过工程化改造的人工类病毒载体，以体内治疗方式将核酸（如DNA、RNA、小核酸等）或核酸—蛋白复合物递送至靶细胞，主要借助基因替代、基因增补、基因沉默或基因编辑等手段，通过补充、干扰或调节目标蛋白表达的一种新技术。 |
4.无载体基因治疗新技术 | 无载体基因治疗新技术是指不依赖病毒、类病毒或合成纳米颗粒等传统载体，而通过物理递送（如电穿孔）或生物分子介导递送（如细胞穿膜肽、靶向抗体），以体内治疗方式将核酸（如DNA、RNA、小核酸等）或核酸—蛋白复合物直接导入靶细胞，主要借助基因替代、基因增补、基因沉默或基因编辑等手段，通过补充、干扰或调节目标蛋白表达的一种新技术。 |
二、细胞及其衍生物治疗新技术 | 1.多能干细胞治疗新技术 | 多能干细胞治疗新技术是指利用人自体或异体多能干细胞，通过体外诱导分化形成特定类型的细胞，如终末分化的功能细胞、干/祖细胞和功能前体细胞等，将其作为干预措施回输或植入人体的一种新技术。 |
2.组织干细胞治疗新技术 | 组织干细胞治疗新技术是指利用人自体或异体特定组织的干细胞，通过体外细胞水平或基因水平的操作后，将其作为干预措施回输或植入人体的一种新技术。 |
3.体细胞治疗新技术 | 体细胞治疗新技术是指利用人自体或异体的成熟/功能分化细胞，经可能改变体细胞生物学特性的体外操作后，如分离、纯化、激活、扩增培养、负载、遗传修饰、冻存和复苏等（不包括单纯分离），作为干预措施回输或植入人体的一种新技术。 |
4.细胞组分及衍生物治疗新技术 | 细胞组分及衍生物治疗新技术不依赖于完整活细胞，是指利用人自体或异体干细胞或其他功能细胞的组分、衍生物或细胞亚结构，将其所携带的信号分子或细胞器等递送至靶细胞，实现生物学效应调节和疾病治疗的一种新技术。 |
5.抗原特异性免疫细胞激活新技术 | 抗原特异性免疫细胞激活新技术是指将不同类型的抗原或抗原载体注射到人体，经过抗原递呈细胞识别、吞噬、加工处理等过程，诱导机体内产生抗原特异性的免疫细胞应答，对靶细胞或蛋白进行杀伤或清除、建立持久的免疫记忆的一种新技术。 |
6.生殖细胞/胚胎新技术 | 生殖细胞/胚胎新技术是指通过构建生殖细胞、合子或胚胎发育微环境或采用特定的操作方式，促进人类生殖细胞成熟、提升合子质量、改善胚胎发育潜能的一种新技术。该技术通过靶向运用体内外发育所需生长因子、代谢产物、营养物质、细胞及其衍生物等，通过共培养将发育所需的物质进行高效递送，有效提升临床生殖细胞、合子或胚胎质量。 |
三、组织器官治疗新技术 | 1.组织工程新技术 | 组织工程新技术是指利用人自体或异体来源的体细胞或干细胞、生物活性因子以及生物材料，通过模拟发育过程、细胞自组装或工程制造技术构建具有生物活性与个体适配性的三维空间复合体（如类器官、3D打印组织等），移植到人体内实现损伤修复或组织器官替代的一种新技术。 |
2.异种移植新技术 | 异种移植新技术是将基因编辑动物来源的活体器官、组织，通过手术植入、灌注或其他方式移植，用于替代或修复衰竭器官、组织功能的一种新技术。 |
四、微生物治疗新技术 | 1.溶瘤微生物治疗新技术 | 溶瘤微生物治疗新技术是利用天然或经基因修饰改造的溶瘤病毒或细菌，选择性感染并杀伤特定肿瘤细胞，同时通过激活T细胞等免疫细胞形成持续抗肿瘤效应，用于肿瘤治疗的一种新技术。 |
2.噬菌体治疗新技术 | 噬菌体治疗新技术是利用噬菌体杀灭致病细菌，用于治疗感染性疾病的一种新技术。 |
3.菌群移植新技术 | 菌群移植新技术是指将健康人体中未培养的功能菌群或经分离培养获得的单菌或明确组分的混合菌，通过或不通过基因修饰，经口服、内镜、灌洗等途径移植到人体内，改变人体局部菌群的组成和功能，进而重建微生态环境的一种新技术。不包括只涉及健康供体粪便来源、分离或取得菌群的移植技术。 |
五、脑机接口新技术 | 1.侵入式脑机接口新技术 | 侵入式脑机接口新技术是以疾病治疗为导向，将电极或其他信息采集装置植入硬膜外、硬膜下、脑皮层或脑深部、脊髓等部位，或通过介入的方式植入与神经功能相关的血管内或其他部位，经过“记录—解码—交互/反馈/调控”实现疾病治疗与功能康复目的的一种新技术。 |
2.非侵入式脑机接口新技术 | 非侵入式脑机接口新技术是以疾病治疗为导向，通过联合非侵入式脑信号传感器与神经刺激器等设备/元件，经过“记录—解码—调控”过程，实现对患者神经功能靶向干预的一种新技术。 |
4.开展前提
开展生物医学新技术临床研究前，应当依法开展实验室研究、动物实验等非临床研究；经非临床研究证明该技术安全、有效的，方可开展临床研究。
对于法律、行政法规和国家有关规定明令禁止的生物医学新技术，以及存在重大伦理问题的生物医学新技术，任何组织和个人不得开展临床研究。
5.发起机构
发起生物医学新技术临床研究的机构（以下简称临床研究发起机构）应当是在我国境内依法成立的法人。临床研究发起机构应当确保拟开展临床研究的生物医学新技术已经非临床研究证明安全、有效。
6.实施机构条件
（1）三级甲等医疗机构；
（2）有符合要求的临床研究学术委员会和伦理委员会。
（3）有与拟开展的生物医学新技术临床研究相适应的资质、场所、设施、设备、管理机构、专业技术人员和研究能力；
（4）有保障临床研究质量安全、符合伦理原则以及保护受试者合法权益的管理制度；
（5）有稳定、充足的研究经费来源。
7.备案资料和流程
备案资料：
Ø临床研究发起机构、临床研究机构的基本情况
Ø研究人员的基本情况
Ø临床研究工作基础（包括科学文献总结、非临床研究报告等）
Ø临床研究方案
Ø临床研究可能产生的风险及其预防控制措施和应急处置预案
Ø学术审查意见、伦理审查意见
Ø知情同意书（样式）
Ø研究经费来源证明和使用方案
Ø国务院卫生健康部门规定的其他资料
准备符合要求的资料→临床研究学术委员会、伦理委员会进行学术、伦理审查→通过后5个工作日内→国务院卫生健康部门备案→国家卫健委对已备案生物医学新技术临床研究进行评估→如有风险，按照风险情况要求暂停、变更或终止临床研究
8.临床转化应用
生物医学新技术临床研究结束后拟转化应用于临床的，应当经国务院卫生健康部门审查批准。并提交下列资料：
Ø生物医学新技术临床研究报告和记录
Ø生物医学新技术的适用范围、可能出现的不良反应和禁忌
Ø应用生物医学新技术的医疗机构、卫生专业技术人员需要具备的条件
Ø临床应用操作规范
Ø临床应用中可能产生的风险及其预防控制措施
Ø国务院卫生健康部门规定的其他资料
临床转化申请流程如下：
本文内容仅供学习参考，具体执行请以官方正式文件为准。
