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学习笔记:临床回顾性实用指南(四)临床回顾性研究的架构

  • 2026-02-21 21:57:57
学习笔记:临床回顾性实用指南(四)临床回顾性研究的架构
目录
第四章 临床回顾性研究的架构
    一、研究架构的搭建方法
    二、研究架构的类型
    三、流程图的绘制
    四、三线表的制作

关键词中英文对照
研究方案 research protocol
流程图 flowchart

ROC 曲线 receiver operator characteristic curve

列线图 nomogram


关键内容摘要
研究架构:在研究开始前,明确研究的主体架构,即研究对象研究方法评估措施统计学方法等,为研究的进行提供一个框架结构和指导性的文件,从而保证研究的合理和规范。
研究框架在概念上有点类似于前瞻性研究的研究方案。
金句1:对于前瞻性的随机对照试验而言,提前撰写好的规范性文件是必需的,即研究方案。临床研究注册时,研究计划书是必须提交的文件。研究计划能指导临床研究的进行。
研究对象:入组标准与排除标准、收集临床资料的内容
研究方法:干预措施、对照处理、靶标检测、评分模型
评估措施:疗效评估、诊断标准、预后判断、随访方法
统计学方法:一般统计学方法、高级统计学方法
解构文章:关键点在于文章核心要素的提取
金句2提取文章的核心要素,根据自己的研究内容,确定自己的核心要素,从而构建研究框架
病因类研究
1.研究人群:研究人群的入组标准、排除标准、基线资料的收集、临床资料的收集方法
①入组标准:患者的年龄、疾病的诊断、特殊的治疗和检查
②排除标准:患者的年龄、合并重大疾病、影响研究的相关疾病;
③基线资料的收集:年龄、性别、BMI、种族等人口统计学特征;
④临床资料的收集:本次疾病详细情况、治疗相关情况、并发症发生情况、药物治疗和随访资料等。
2.研究方法:病例对照研究或队列研究
判断疾病发生的相关危险因素/判断该疾病是否为疾病发生的相关危险因素
3.评估措施:
评估疾病是否发生的标准
4.统计学方法:
一般统计方法:统计描述、假设检验、检验水准
特殊统计方法:相关和回归、ROC分析、生存分析
诊断类研究
1.研究人群:诊断类研究的研究人群通常为通过金标准已经明确诊断的患有某种疾病的患者及健康对照。
基线资料和临床资料:人口统计学特征、实验室检验资料、其他临床资料
2.研究方法:新的诊断方法、金标准的确认方法及分组方法
3.评估措施:诊断的真实性指标、可靠性指标、诊断价值
真实性指标包括:灵敏度、特异度、假阳性率、假阴性率、阳性似然比、阴性似然比、阳性预测值、阴性预测值、约登指数、准确率
可靠性指标:变异系数
诊断价值:通常通过ROC曲线确定
治疗类研究
1.研究方法:不同组别之间的治疗方法,干预措施和治疗措施
2.评估措施:评价治疗效果的方法,治疗结果包括主要结局指标和次要结局指标
预后类研究
1.研究方法:单因素和多因素Logistic回归或Cox回归分析,分析影响预后的危险因素,可以通过ROC曲线估计不同因素的预测价值,也可以通过列线图构建预测后的模型。
ROC曲线
评价二分类模型性能的强大工具
ROC曲线的组成:
①X轴-假阳性率-False positive rate, FPR,即1-特异性,表示模型错误地将负类(实际为负的样本)预测为正类的比例;
②Y轴-真阳性率-True positive rate, TPR,也称灵敏度或召唤率,表示模型正确地将正类(实际为正地样本)预测为正类的比例。
一般AUC越大,模型预测性更好。
学习链接:https://www.plob.org/article/12476.html
列线图 alignment diagram 又称诺莫图 nomogram
通过构建多因素回归模型,根据模型中各个因素对结局变量的贡献程度(回归系数的大小),给每个影响因素的每个取值水平进行赋分,然后再将各个评分相加得到总评分,最后通过总评分与结局事件发生概率之间的函数转换关系,从而计算该个体结局事件的预测值。
列线图的组成:
①预测模型中的各因素名称;
②得分,包括单项得分point和总得分total point;
③预测概率,n-year survival prob。
2.评估措施:预后类研究的评估措施包括内部验证和外部验证,内部验证通常是通过Bootstrap自抽样法,利用建模自身的数据来验证模型的预测效果;外部验证是通过一组新的人群对预后预测模型进行验证,验证列线图的指标包括c-index。

Bootstrap方法,又称为自助法,是一种在统计领域中非常常用的技术。它的核心思想非常简单:通过重复从已有数据中随机抽取样本(允许重复抽取同一个数据),来模拟新的样本集,从而估计我们感兴趣的统计量(如平均值、中位数或标准差等)。这种方法因其简单和强大而广泛应用于科学研究、商业分析、工程问题等多个领域。

流程图

流程图是框和线的组合,框代表内容,线代表过程。
在临床研究中,我们用框来表示研究的人群、临床资料的内容、纳人排除的标准、研究方法和评估措施,而带箭头的线则可以用来表示分组或治疗等经过。
三线表

三线表是学术期刊中表格的主要形式,所谓三线表,其三条线分别是表格上边框、横标题下边框、表格下边框;但有一些复杂表格内不止三条线, 三线表是一种统称,其原则是表格内不能有竖框线,相同内容之间不能有横框线。一个完整的三线表应该包括表格标题、表格主体和备注。表格主体内通常包含变量、分组、例数、数值、统计量和P 值等元素。

三线表的绘制可以在文章架构时完成,如果已经明确分组、临床资料的信息,就可以制作基线资料的三线表;如果明确评估措施的信息,就可以制作结果的三线表。三线表绘制完成后,就可以根据三线表的内容制作数据收集表,进行下一步的数据采集工作,数据收集完成并统计分析后,即可把输出的结果填入三线表内,这时的三线表就是一个完整的三线表,是论文的一部分重要内容。

以上内容援引自《临床回顾性研究实用指南》,系自行学习总结,如有版权问题请联系删除。

《临床回顾性研究实用指南》学习中,前期笔记链接如下:
学习笔记:临床回顾性研究实用指南(一)
学习笔记:临床回顾性研究实用指南(二)
学习笔记:临床回顾性研究实用指南(三)文献检索及文献管理
很多内容还是一知半解,先记录下来,遇到实际问题再深入琢磨。

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