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学习笔记:临床回顾性研究实用指南(十一)诊断试验

  • 2026-03-26 22:49:37
学习笔记:临床回顾性研究实用指南(十一)诊断试验
   昨天跟同事讨论了“驼背”的问题,她的说法很有趣。因为肌肉不舒服会“讲出来”,但是骨头不会,所以人们总是倾向于做一些肌肉“喜欢”的姿势。久而久之,肌肉被溺爱,越来越担不住劲儿;骨头承担了太多,失去了自己原本的挺拔姿态。故而………
   伏案工作不能真的“伏案”,腰板挺起来!
   看手机的,说的就是你,手机拿远些!
目录
第十一章  诊断试验
    一、诊断试验设计
    二、常用评价指标

关键词中英文对照
diagnostic test  诊断试验
golden standard  金标准
sensitivity, Se  灵敏度,真阳性率
specificity, Sp 特异度,真阴性率
mistake diagnostic rate, α  误诊率,假阳性率
omission diagnostic rate, β  漏诊率,假阴性率
positive predictive value, PV+  阳性预测值
negative predictive value, PV_  阴性预测值
Youden Index, YI  Youden指数,约登指数,正确指数
likelihood ratio, LP  似然比
positive likelihood ratio, LR+  阳性似然比
negative likelihood ratio, LR_  阴性似然比
receiver operating characteristic, ROC ROC曲线
area under curve, AUC  曲线下面积

关键内容摘要

诊断试验    评价某种疾病诊断方法的临床试验;评价该诊断是否足够准确

诊断试验的用途    ①诊断疾病;②筛选无症状患者;③判断疾病的严重程度;④对疾病临床过程预测和预后;⑤评估患者对治疗的反应;⑥判断治疗的疗效等。

概念回顾与本章导读
何为“诊断类研究”?
诊断类研究:指研究不同诊断方法对于疾病诊断的价值。
其研究目的在于:评估新的诊断模型、诊断靶标、诊断方法对于疾病诊断的准确性。
准不准确与谁比较?---金标准
比较需要多少样本?---进行样本量估计
怎么评估比较结果?---看评价指标;看ROC曲线

金标准    即标准诊断,指临床医学界公认的当前最客观、最真实、最可靠的疾病诊断标准。

【“金标准”这个词,笔者刚接触时总是觉得这个词怪怪的。

不同疾病的诊断标准不同,笔者随便找了一个诊疗指南,检索“金标准”,结果如下图所示。】

诊断常用的金标准

病理学诊断    尸体解剖    外科手术或诊断性操作    特殊影像学诊断    长期随访肯定的诊断    因缺乏特异性诊断方法而采用的权威机构颁布的综合诊断标准等

金标准的应用目的    准确区分“有病”“无病”

样本量估计

诊断试验样本量大小与以下三个参数有关: ①试验的灵敏度或试验的特异度( p ) ;②试验的检验水准α ; ③容许误差 δ, 一般取值为0.05 ~ 0.10 。

样本量计算公式:

Zα/2为双侧概率为α或单侧概率为α/2的标准正态分布界值(Z0.05/2≈1.96)

举例如下:

研究对象分类

金标准诊断结果
诊断试验诊断结果
研究对象分类
有病
阳性
真阳性  a
无病
阳性
假阳性  b
有病
阴性
假阴性  c
无病
阴性
真阴性  d

备注:原书中关于此处的论述与下文不一致,此处笔者进行了更改。

诊断试验四格表

常用评价指标

灵敏度
真阳性率
越大越好
特异度
真阴性率
越大越好
误诊率
假阳性率
越小越好
漏诊率
β=c/(a+c)
此处书中有误,笔者自行修改
越小越好
阳性预测值
/
阴性预测值
/
正确率
/
约登指数
/
似然比
(阳性、阴性)
LR+>1说明诊断试验方法有效,越大诊断价值越高;LR+<越小,诊断价值越高
概念:看公式还不明白的话,自己查书或检索;
公式:除了似然比,笔者都算过了,感兴趣的也来算一下

ROC曲线

是什么?

以真假阳性率为横纵坐标绘制的曲线

返回上面表格看一下真假阳性率分别是什么来着,什么?不用看?那我换种说法

以灵敏度和1-特异度为横纵坐标

以sensitivity和False-Positive为横纵坐标

……还能明白吗

什么用?

评价二值分类器的优劣,即:评估模型预测的准确度

【也就是评估诊断方法诊断患者“有病”与“无病”的准确性】

怎么下结论?

当然是越对越好,越靠近真阳性越好呗,显而易见了

例图摘自A concise guide to clinical trial 临床试验简明指南(好书相伴乃人生一大幸事!),评价CTC(基线时的循环肿瘤细胞)与PSA(前列腺特异性抗原)对于评价前列腺患者预后的有效性,换句话说,就是评价二者哪个更适合作为前列腺癌的预后标志物。

显而易见,CTC要更好些。

但是很显然,“显而易见”这几个字并不好使,终归要落到数据上面。请看一段我两年前划线的句子。我们需要一个指标来量化评价,这个指标就是ROC曲线下面积AUC

0.5 ≤AUC ≤ l 。曲线下面积越接近于1 ,即曲线越靠近左上角,诊断试

验诊断得越可靠。

当AUC = 0.5 时,说明诊断结果与患者实际是否患病完全独立,该诊断试验无任何临床实际意义。

0.5 < AUC ≤ 0.7    诊断价值较低

0.7 < AUC ≤ 0.9    诊断价值中等

AUC>0.9    诊断价值较高

关于拖更:
是我轻敌了。当时看完生存曲线就感觉感觉这书没什么好看的了,再一看这个章节就了了数页,简直小菜一碟(不是)
当我开始看,就发现,怎么还挺不好理解的……于是再查资料学习,学了两三个晚上……自信光荣,轻敌可耻~
关于相反意义上的“子弹正中眉心”
(我没想到什么更简洁的描述)

读书,为什么看不懂也要继续看?

或许你也曾在时光邮局给一年、两年后的自己写信吗?

其实当你再次翻开这本书,每一个划线、每一个批注,都留给未来自己的一封信。

想不想,对现在狼狈但努力的自己再次怦然心动?


阅读结束,记得眺望远方,舒缓一下眼部肌肉~

欢迎关注,共同学习!欢迎批评指正~

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